Orphan Diseases

Orphan Diseases ist der englische Begriff für den Oberbegriff “verwaiste Erkrankungen”. Dieser Begriff subsumiert “seltene Erkrankungen” (rare diseases) und “vernachlässigte Erkrankungen” (neglected diseases), die meist auf einen genetischen Defekt zurückzuführen sind. Als “selten” gilt eine Krankheit, wenn nicht mehr als einer von 2000 Menschen an ihr leidet. Weltweit sind etwa 8.000 solcher Erkrankungen bekannt. Als “vernachlässigt” gelten Krankheitsbilder, die in Entwicklungsländern eine Bedeutung haben, in Industrieländern jedoch kein nennenswertes Problem darstellen. Orphan Diseases erfahren in der Regel weder in der Forschung noch in der Medikamentenentwicklung (Orphan Drugs) die gebotene Aufmerksamkeit; ebenso mangelt es an entsprechenden Diagnose- und Therapiemöglichkeiten. Wie eine Marktanalyse von Insight Health aus dem Jahr 2011 zeigt, erwirtschafteten die 62 in Deutschland derzeit zugelassenen Orphan Drugs in den vergangenen zwölf Monaten einen Gesamtumsatz von knapp einer Milliarde Euro – alleine in der gesetzlichen Krankenversicherung. (Ärztezeitung, 2015) Weitere Informationen auf orpha.net.